打一针就能整治艾滋病了？( 二 ) _艾滋病毒

科学家们将其形容为基因的“剪刀”，人类可以随意裁剪修饰，得到自己需要的基因片段。这一技术的应用场景远非止步于医疗领域，在农业、能源等方向，它亦存在巨大想象空间。

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（图源：Getty Images）

试想一下，如果我们发现了决定水稻是否易感害虫的基因，将其“一刀剪掉”，那么世上水稻的成活率和粮食产量将会得到大幅提升，饥荒是否能够被彻底消灭？
再试想一下，如果我们利用生物合成技术，让某种特定的细菌吃的是营养物质，分泌的却是石油，那么世界能源危机是否能够得到片刻喘息？你也将不再惊叹于此时的汽车油价。
结合上文的研究，艾滋病也能被一针消灭。这就是技术赋予人类的想象力。但想要彻底实现上述目标，道阻且长。
几年来，基因治疗一直在飞速发展，获得了11项FDA（美国食品药品监督管理局）批准，经过数十年的研究和数千次人体试验，该领域终于获得了商业认可，大型制药公司进行了一系列收购，要价总计410亿美元。
然而，最近一连串的挫折使该领域重新回归现实。去年的一项分析报告称，平均而言，149 项 AAV （腺病毒）基因治疗临床试验中有35%与治疗中出现的严重不良事件有关。今年2月，海外机构Jeffries的分析师将2021年所有临床试验中不良反应事件发生的40%归因于细胞和基因疗法（尽管其中一部分与制造或质量问题有关，而不是毒性）。

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（成功的临床试验趋势图，其中深蓝色代表安全性不明，图源：Nature Review）
去年 9 月，与AAV治疗相关的不良事件频繁到足以让FDA成立专门小组。前一年，该机构暂停了Audentes Therapeutics的AAV-8编码MTM1的1/2期试验，因为接受高剂量治疗的三名儿科患者中有两名产生严重的肝毒性并死亡。在辉瑞和Homology Medicines进行的 AAV 试验中也观察到了剂量限制性肝毒性。
因此，许多公司开始通过设计腺病毒“衣壳”来解决这些问题，增强对靶组织的递送、改善中和抗体利用率、或增加病毒产量。病毒样颗粒、脂质纳米颗粒和mRNA编码疗法的最新进展也可能让该领域与其相互促进。
【打一针就能整治艾滋病了？】由此可见，一劳永逸的一针疗法尚处于发展萌芽，但这并未妨碍病人和科学家对未来的期待。请静候佳音。