全球首例！13岁白血病患者被碱基编辑治愈 _骨髓

文章插图

文章插图
【全球首例！13岁白血病患者被碱基编辑治愈】

金磊发自凹非寺
量子位 | 公众号 QbitAI

一位原本只能等待死神降临的13岁小女孩，却在半年后彻底重获新生。

文章插图

故事的主人公叫做Alyssa，她在2021年5月的时候不幸被医院确诊患上白血病。
更具体一点，这种病叫做T细胞急性成淋巴细胞性白血病，是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的肿瘤性疾病。
然而在接受了各种传统疗法之后，Alyssa的病情并未有所好转。
甚至对于她来说，等待死亡成了唯一的选择。
但Alyssa所在的伦敦大奥蒙德街医院医生们却另辟蹊径，从今年5月开始尝试给她采用另一种疗法——碱基编辑（Base Editing）。
这种治疗方式在世界范围来看都是首例的那种。
而在接受治疗后的6月，奇迹诞生了——Alyssa体内癌细胞的数量已经清零！
如此结果之下，伦敦大奥蒙德街医院的Robert Chiesa医生激动地表示：

显然，这是医学的一个新领域，我们可以重新定向免疫系统来对抗癌症，这很令人着迷。

几经波折的“重生”
当白血病的噩耗降临到Alyssa身上时，不仅是对她本人，对她的父母和家庭都可以说是绝望的消息。
化疗，成为了她必须要经历的治疗过程。
在此之前，Alyssa是一位长发飘飘的小仙女：

文章插图

但众所周知，掉头发是化疗必然带来的一个副作用。
然而乐观的Alyssa面对这种结果，却笑着对家人说：

我决定把头发捐赠出去。

文章插图

但病魔依旧是无情的，即便Alyssa接受了化疗，以及第一次骨髓移植，她体内的病毒依旧无法被清除。
如此境况让原本乐观的小女孩产生了动?。?

我最后应该还是会死去的吧……

甚至她还害怕地问着妈妈，“这不会是我们最后一次的圣诞节了吧？”
然而也正如我们前文提到的，医院的医生们并没有对Alyssa放弃，而是采用了从未使用的碱基编辑方法来治疗白血病。

文章插图

这种方法虽然在6年前便已经被科学家们提出，但若是放到从前也没有医生会冒然应用到临床上。
不过好在近几年遗传学取得了惊人的进步和发展，让这次尝试成为了可能。
如果这种疗法有效， Alyssa 的免疫系统（包括 T 细胞）将会通过第二次骨髓移植得以重建。
当医生向Alyssa和家人们介绍这种方法后，小女孩决定：